IT之家 4 月 11 日消息，國(guo)家藥品監督管(guan)理(li)局(ju)（NMPA）4 月 10 日批(pi)準波哌達可基注射液(ye)（BBM-H901，商品名(ming)“信玖凝”）上(shang)市，用于治療中重度血(xue)友病 B（先天(tian)性凝血(xue)因子 IX 缺乏(fa)癥）成年患者(zhe)。
這是中(zhong)國(guo)首(shou)個獲批(pi)的(de)血友(you)病 B 基(ji)因(yin)治療(liao)藥物(wu)，同時也是中(zhong)國(guo)首(shou)個獲批(pi)的(de)重組腺相關病毒（rAAV）基(ji)因(yin)治療(liao)藥物(wu)，曾先后(hou)被 NMPA 納入突(tu)破性療(liao)法和優先審評通道，是中(zhong)國(guo)基(ji)因(yin)治療(liao)的(de)里程碑事件。
作為(wei)中(zhong)國(guo)首個獲批的血友病 B 基因治療(liao)藥物，信玖凝(ning)由信念醫藥研發生產，武田中(zhong)國(guo)負責該產品在中(zhong)國(guo)內地、中(zhong)國(guo)香港和(he)中(zhong)國(guo)澳門的商業化進程。
血友病 B（也稱 B 型(xing)血友病）是(shi)一種遺傳(chuan)性(xing)出血性(xing)疾病，由凝(ning)血因(yin)子 Ⅸ（FⅨ）缺乏(fa)引起，是(shi)血友病的第二(er)大常見形式；而血友病則通常是(shi)先天遺傳(chuan)，很難根治。
長期以來，血(xue)友(you)病 B 患(huan)者(zhe)主(zhu)要(yao)依賴(lai)終生(sheng)頻繁接受靜脈注射(she)凝血(xue)酶(mei)原復合(he)物(wu)（PCC）或凝血(xue)因子 Ⅸ 進行(xing)替(ti)代治(zhi)療(liao)(liao)。患(huan)者(zhe)持(chi)續頻繁出血(xue)易導致關節結構和功能損傷(shang)嚴重，致殘率居高(gao)不(bu)下。這不(bu)僅(jin)給(gei)患(huan)者(zhe)帶來極大的身體(ti)痛苦和生(sheng)活不(bu)便，也伴(ban)隨感染、血(xue)栓等(deng)風險，高(gao)昂的治(zhi)療(liao)(liao)費用也讓患(huan)者(zhe)家庭長期背負沉重的經(jing)濟負擔。
據信念醫(yi)藥介紹(shao)，波哌達可基(ji)注射液(ye)采用工程化改造(zao)的嗜肝性重組腺相關病(bing)毒（rAAV）載(zai)體，可將含(han)優化的人凝(ning)血因子 Ⅸ 基(ji)因遞送到患者肝臟細(xi)胞(bao)內，從而利用宿主細(xi)胞(bao)基(ji)因持續(xu)表達 FIX，并分泌到血液(ye)中，發揮其(qi)促凝(ning)血活性。
商業化層(ceng)面，該療(liao)法(fa)的定價尚未(wei)公(gong)布(bu)，但國際同類產品價格均高達百萬美元以上，三(san)者(zhe)均為 AVV 基因療(liao)法(fa)：
CSL Behring 和 UniQure 公司開發的(de) Hemgenix 同時也是全(quan)球首個血(xue)友(you)病基因(yin)療法藥物售價 350 萬(wan)美元（IT之家注(zhu)：現匯率約(yue)合 2562.8 萬(wan)元人民幣）。
輝瑞用于治療中重度 B 型血(xue)友病成人患者的 Beqvez 售價約 350 萬美元(yuan)（現匯(hui)率約合 2562.8 萬元(yuan)人民幣）。
Biomarin 用(yong)于(yu)治療成人重度Ａ型(xing)血友病的 Roctavian 售(shou)價 290 萬美(mei)元(yuan)（現匯(hui)率約合 2123.4 萬元(yuan)人民幣）。
不過這(zhe) 3 款血友病(bing)基因療法均面臨(lin)銷(xiao)售困境(jing)：BioMarin 曾預計(ji) Roctavian 2023 年(nian)(nian)銷(xiao)售額為 0.5-1.5 億美元，但當(dang)年(nian)(nian)銷(xiao)售額僅 350 萬美元。目(mu)前，Roctavian 商業化范圍已被縮小到(dao)美國、德國、意大利三個市場。
2025 年(nian) 2 月，輝瑞也終止(zhi)開發和商業(ye)化(hua) Beqvez，原(yuan)因是“迄今為止(zhi)患者和醫生對血友(you)病基因療法的(de)(de)興趣有限”。2024 年(nian)年(nian)底，輝瑞還將(jiang)血友(you)病 A 基因治(zhi)療產品的(de)(de)權益退回給(gei) Sangamo。
信念醫藥(yao)聯合(he)創始人、董事(shi)長兼(jian)首席科學家肖嘯則表示(shi)，未來(lai)信念醫藥(yao)還(huan)將推進(jin)該藥(yao)的海外商業化進(jin)程。
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